Translating science
Innovazione, alimentata dalla scienza e dalla passione per i pazienti
PTC è un’azienda biofarmaceutica globale dedita a scoprire, sviluppare e commercializzare farmaci clinicamente differenziati per bambini e adulti affetti da gravi malattie con elevati bisogni non soddisfatti. La nostra capacità di identificare terapie e commercializzare prodotti a livello globale è il principio che guida gli investimenti in una pipeline diversificata.
Le nostre piattaforme scientifiche
Innovazione Scientifica
L’applicazione delle conoscenze scientifiche a beneficio dei pazienti ha portato a numerose innovazioni. Continuiamo a investire in una pipeline diversificata per condizioni con elevati bisogni insoddisfatti.
Sperimentazioni Cliniche
Ci impegniamo a compiere progressi nel campo delle malattie rare attraverso la ricerca clinica.
Aree terapeutiche
Patologie in primo piano
Fenilchetonuria (PKU)
Condizione metabolica rara, causata da mutazioni genetiche a carico dell’ enzima fenilalanina idrossilasi, che può portare a disabilità cognitiva ed epilessia.
Deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC)
I pazienti con deficit di AADC sono carenti nella produzione di dopamina, un neurotrasmettitore essenziale che controlla il movimento
Lavorare come OnePTC
