Una malattia genetica è una patologia causata da anomalie note come mutazioni nei geni o nei cromosomi. La maggior parte delle malattie genetiche è piuttosto rara e colpisce una persona su diverse migliaia o milioni. In PTC, siamo impegnati nella scoperta e sviluppo di terapie per i pazienti che convivono con malattie genetiche.

Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I)

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