La Scienza alla base della nostra Pipeline.

Il focus in PTC è nella modulazione dell'espressione delle proteine all'interno della cellula. Grazie alla nostra comprensione della biologia dell'RNA finalizzata alla scoperta di nuove terapie, abbiamo sviluppato ed assemblato una serie di tecnologie che ci permettono di setacciare la nostra “libreria di molecole” che agiscono su target in diverse aree terapeutiche.

Una mutazione nonsenso determina un segnale di stop prematuro nell'RNA messaggero (mRNA), il quale ferma il ribosoma prima che completi la trascrizione della proteina. La nostra tecnologia “nonsense readthrough” individua piccole molecole che incrementano la lettura attraverso questi segnali di stop prematuro consentendo la produzione di proteine di lunghezza completa. Utilizzando questa tecnologia, abbiamo individuato il nostro Lead Product per il trattamento delle malattie genetiche dovute ad una mutazione nonsenso. Oltre ad incrementare il readthrough, lavoriamo anche per identificare piccole molecole in grado di stabilizzare mRNA contenenti mutazioni nonsenso che possano aumentare l'effetto di molecole che agiscono mediante il meccanismo di nonsense readthrough.

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