Translating Science. Transforming Lives.

La mission di PTC Therapeutics è da sempre creare un'azienda biofarmaceutica, basata sull’ expertise nel campo della biologia dell'RNA. Il nostro focus è scoprire e sviluppare nuove terapie orali per pazienti affetti da malattie gravi e che limitano l'aspettativa di vita. Il nostro target sono i processi che regolano la biologia dell'RNA e influenzano la produzione delle proteine. Offriamo un approccio innovativo alla scoperta di nuovi farmaci. In particolare, il nostro obiettivo è lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e neglette.

L'impegno verso i pazienti

PTC è impegnata nella ricerca di opzioni terapeutiche per pazienti che convivono con malattie potenzialmente letali. La nostra prima molecola in sviluppo è un farmaco per il trattamento dei pazienti con malattie di origine genetica dovute a una “mutazione nonsenso” (nm). Questo farmaco è in fase di sviluppo clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD) dovuta ad una mutazione nonsenso ed ha ricevuto l'approvazione nell'Unione Europea per il trattamento dei pazienti deambulanti con nmDMD di età uguale o superiore a 5 anni.

Un messaggio dal nostro CEO

ldr_peltz_img.jpgDurante la specializzazione, mi sono sempre interessato alla scienza ed alla biologia, così ho scelto di dedicarmi allo studio dei meccanismi che regolano la biologia dell'RNA. All'epoca, si trattava di un campo poco conosciuto, e per questo nuovo e appassionante. Ritenevo che concentrarsi su quest'area ci avrebbe permesso di capire meglio il funzionamento dei meccanismi, e che ciò sarebbe stato importante per lo sviluppo di nuovi farmaci.

Come professore presso la Rutgers Robert Wood Johnson Medical School in New Jersey, ho avuto l'opportunità di portare avanti le mie ricerche nell'ambito del controllo post-trascrizionale dell'espressione dei geni dell'RNA. Strada facendo, ho capito che per trasformare gli sforzi scientifici in farmaci occorrono molte persone con un eccezionale bagaglio di esperienza in diverse discipline. Così è nata PTC.

Lavorare su malattie orfane come la distrofia muscolare di Duchenne e l'atrofia muscolare spinale, ti pone a diretto contatto con i pazienti e le loro famiglie e si ha l'opportunità di comprendere le sfide che queste famiglie affrontano ogni giorno. La possibilità di guidare un team impegnato a scoprire farmaci in grado di modificare il decorso di queste malattie e, speriamo, cambiare le vite di questi pazienti, conferisce al nostro lavoro uno straordinario scopo, ispirando e motivando tutti noi in PTC. Aiuta a capire il perché della nostra incrollabile tenacia; ogni giorno conta per i pazienti e le loro famiglie. Questo fa di PTC non solo un'Azienda, ma una causa.

Le aspettative che avevo quando ho fondato quest'azienda biotech sono state superate. Siamo fortunati a poterci avvalere di un team straordinario; siamo una famiglia. Abbiamo festeggiato i nostri successi e lavorato duro per superare i momenti difficili. In PTC, il nostro personale incarna la perseveranza e, cosa più importante, crede nella vision condivisa di fare grande scienza finalizzata ad offrire nuovi potenziali trattamenti ai pazienti.

Come professore alla University of Medicine and Dentistry of New Jersey, ho avuto la vision per creare un'azienda. Un'azienda formata da persone motivate e di talento, che ogni giorno s'impegnano nell'applicare tecnologie scientifiche di altissimo livello allo sviluppo di nuove terapie che possono cambiare il decorso della malattia rispondendo a necessità terapeutiche ancora insoddisfatte. Navigando nel nostro sito www.ptcbio.it e conoscendo meglio la nostra Azienda, mi auguro che coglierete il senso del nostro impegno verso i pazienti e nello sviluppo di terapie per le malattie rare e neglette.

Cordialmente,

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Dott. Stuart Peltz
CEO

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